“公司研发婴儿血管瘤新药的初心,就是为了给我女儿治病。”近日,光谷企业——科福新药针对浅表性婴儿血管瘤的改良新药即将启动三期临床。
公司创始人周小顺介绍:“这是我们研发的第2款血管瘤新药。如今,不论是中高风险还是浅表性的血管瘤患儿,我们都有国产药物满足临床治疗的需要。”
婴儿血管瘤在新生儿中发病率为4%左右,通常为良性。患儿出生后皮肤上会有像胎记一样的红斑,所以该病也被称为“天使之吻”。
为什么关注这一罕见病?周小顺解释,2012年,他女儿确诊婴儿血管瘤,但当时只能“超说明书”用药——采取注射激素或有细胞毒性的药物治疗。“小孩子要治疗4-5次,每次打针就哭闹,国内外都没有适合婴儿血管瘤的安全药物。”因此,本就在生物医药领域创业的周小顺决定研发一款专为血管瘤患儿设计、方便使用且安全的改良特效药,减轻患儿治疗痛苦和副作用。
初期,公司团队只有3、4个人。周小顺借助武汉生物技术研究院的实验器材和场地设施,开启新药研发,他回忆:“药物的原材料、给药器都由我们自己制作。”在评估药物安全性后,周小顺女儿服用了试验药,一周后症状明显好转,一家人悬着的心也放了下来。
2021年,因符合临床急需,科福新药第一款新药合美嘉(盐酸普萘洛尔口服溶液)被豁免临床试验,获批优先上市,填补了国内婴儿血管瘤临床用药的空白。如今该药物已覆盖数万名患儿。
盐酸普萘洛尔口服溶液
围绕新药研发,科福新药每年研发投入超总收入的20%,已形成近50项发明专利。例如,针对浅表性婴儿血管廇的外用药物,研发团队采用纳米载体递送技术。周小顺解释道:“我们将药物包裹在纳米粒子中,可以使活性成分直达血管瘤靶部位,避免药物进入患儿全身系统引发不良反应。”
科福新药研发人员正在配置测试样本
今年1月,科福新药获评2024中国高科技高成长50强。谈及高成长,周小顺说:“凭借在婴儿血管瘤疾病领域的新药研发积累,公司近3年营收累计增长超800%。”
目前,科福新药已有3款药品获批上市,还有多款新药管线在研。创业背后,曾被天使“吻过”的女儿已13岁,展望未来,光谷爸爸周小顺说:“过去,我因为女儿的疾病解决‘有没有药’,接下来要为更多患者追求‘更好的药’,将加强与光谷企业的合作,聚焦皮肤、儿科、眼科等领域未被满足的临床需求,用科技创造幸福。”